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Dal tumore del pancreas ai tumori cerebrali, fino ai bambini colpiti da forme rare di cancro: la ricerca sta aprendo nuove possibilità di trattamento. Ma quali risultati sono già una realtà e quali rappresentano ancora una speranza per il futuro?
Negli ultimi decenni abbiamo assistito a miglioramenti importanti nella cura di numerose malattie oncologiche.
Tumori che un tempo avevano prognosi particolarmente sfavorevoli possono oggi essere curati con risultati molto migliori.
Per altri, come alcune forme di cancro del pancreas, del polmone e del cervello, i progressi sono stati invece più lenti.
La situazione, tuttavia, sta cambiando.
La possibilità di analizzare le caratteristiche genetiche e biologiche dei tumori consente di individuare nuove vulnerabilità delle cellule malate e di sviluppare medicinali capaci di sfruttarle.
Non significa che sia stata scoperta una cura universale contro il cancro.
Significa piuttosto che alcuni ostacoli, considerati fino a pochi anni fa quasi insuperabili, cominciano a essere affrontati con strumenti più efficaci.
Il carcinoma del pancreas rimane una delle malattie oncologiche più complesse da trattare.
Una delle ragioni è che spesso viene diagnosticato quando è già in fase avanzata, perché nelle fasi iniziali può provocare sintomi poco riconoscibili.
Inoltre, molti tumori pancreatici possiedono caratteristiche biologiche che li rendono particolarmente resistenti alle terapie.
Per decenni la chemioterapia è stata uno dei principali trattamenti disponibili nelle forme metastatiche.
Ora la situazione potrebbe cambiare grazie allo sviluppo di farmaci diretti contro una proteina chiamata RAS, coinvolta nei segnali che stimolano la crescita delle cellule.
In moltissimi tumori pancreatici questo sistema funziona in maniera anomala.
Per lungo tempo i ricercatori hanno cercato di sviluppare farmaci capaci di bloccarlo, incontrando enormi difficoltà.
Nell’agosto 2026, negli Stati Uniti, è arrivata una novità molto importante: l’approvazione del daraxonrasib, un medicinale che agisce su questo meccanismo biologico.
Negli studi clinici condotti su pazienti con tumore pancreatico metastatico già trattato, il farmaco ha prodotto un significativo miglioramento della sopravvivenza rispetto alla chemioterapia utilizzata come confronto.
La sopravvivenza mediana è risultata quasi raddoppiata. Ciò non significa guarigione definitiva, ma rappresenta un progresso rilevante per una malattia nella quale ottenere miglioramenti è stato storicamente molto difficile.
L’esempio del pancreas dimostra anche quanto sia importante continuare a investire nella ricerca su bersagli biologici che sembravano impossibili da colpire.
Un altro campo che ha trasformato l’oncologia è quello dell’immunoterapia.
Il nostro sistema immunitario è normalmente capace di riconoscere e distruggere molte cellule anomale.
Alcuni tumori, però, riescono a sfuggire a questa sorveglianza, utilizzando meccanismi che bloccano l’attività delle cellule immunitarie.
Negli ultimi anni sono stati sviluppati farmaci capaci di rimuovere alcuni di questi blocchi, permettendo al sistema immunitario di reagire con maggiore efficacia.
Sono i cosiddetti inibitori dei checkpoint immunitari.
In determinati tumori del polmone, della pelle, del rene e di altri organi hanno prodotto risultati che in passato sarebbero stati difficili da immaginare.
La ricerca ha inoltre dimostrato che alcune caratteristiche molecolari possono aiutare a prevedere quali tumori abbiano maggiori probabilità di rispondere.
Un esempio è rappresentato dai tumori con elevata instabilità dei microsatelliti, una particolare alterazione dei sistemi cellulari che riparano il DNA.
Questa caratteristica può essere presente in tumori nati in organi differenti.
Per alcuni pazienti, quindi, la decisione di utilizzare un farmaco immunoterapico può dipendere non soltanto dalla sede del cancro, ma da una particolare caratteristica biologica comune a tumori diversi.
È un cambiamento fondamentale.
Occorre però ricordare che l’immunoterapia non funziona in tutti i pazienti e può provocare effetti indesiderati, anche importanti, perché stimola l’attività del sistema immunitario.
Anche nella cura dei tumori cerebrali stanno arrivando importanti novità.
I gliomi sono tumori che si sviluppano da cellule del sistema nervoso e comprendono forme molto diverse, sia per aggressività sia per possibilità di trattamento.
In alcuni gliomi a crescita relativamente lenta sono presenti alterazioni di due geni, chiamati IDH1 e IDH2.
Queste anomalie contribuiscono al comportamento delle cellule tumorali.
È stato quindi sviluppato un farmaco, il vorasidenib, capace di bloccare l’attività delle proteine alterate.
Uno studio clinico internazionale ha dimostrato che, in pazienti selezionati con gliomi di grado 2 e mutazione IDH, questo trattamento può ritardare significativamente la progressione della malattia.
Nello studio iniziale, il tempo mediano senza progressione è stato di circa 28 mesi nei pazienti trattati, rispetto a circa 11 mesi nel gruppo di confronto.
Il farmaco è stato approvato negli Stati Uniti nel 2024 per specifiche categorie di pazienti.
È importante sottolineare che questi risultati riguardano particolari gliomi a crescita lenta e non tutti i tumori cerebrali, soprattutto non le forme più aggressive come il glioblastoma.
Tuttavia, rappresentano un progresso importante perché dimostrano che anche nel cervello è possibile intervenire su determinati meccanismi molecolari della malattia.
Uno dei progetti più ambiziosi è nato in Australia e si chiama Zero Childhood Cancer.
L’obiettivo, estremamente impegnativo, è ridurre progressivamente fino ad azzerare le morti provocate dai tumori infantili.
Il programma coinvolge diversi ospedali e centri di ricerca e utilizza tecniche molto avanzate per conoscere le caratteristiche biologiche dei tumori pediatrici.
In alcuni casi non viene analizzato soltanto un gruppo limitato di geni, ma l’intero patrimonio genetico delle cellule tumorali.
Vengono inoltre studiate altre caratteristiche che aiutano a comprendere quali meccanismi siano effettivamente attivi nelle cellule malate.
In determinate situazioni, le cellule tumorali vengono coltivate in laboratorio per verificare la loro sensibilità a diversi medicinali.
Tutte queste informazioni sono utilizzate per individuare il trattamento potenzialmente più efficace per ciascun bambino.
Il programma ha già dimostrato che questa conoscenza approfondita può migliorare la precisione della diagnosi e orientare le decisioni terapeutiche, anche nelle forme particolarmente rare.
Naturalmente l’obiettivo di eliminare completamente i decessi oncologici infantili non è stato ancora raggiunto.
Rappresenta una prospettiva verso cui indirizzare gli investimenti e la ricerca.
Nell’articolo di New Scientist viene raccontata anche la storia di Jack Kennelly, un bambino australiano al quale, a tre anni, era stato diagnosticato un raro tumore cerebrale.
Le analisi genetiche identificarono una particolare alterazione associata al gene DICER1.
Non era disponibile un farmaco mirato direttamente contro quella mutazione.
Tuttavia, la conoscenza delle caratteristiche del tumore aiutò i medici a scegliere una combinazione di terapie già esistenti, insieme alla chirurgia e alla radioterapia.
Il risultato fu estremamente favorevole.
La scoperta genetica ebbe anche un’altra conseguenza importante: permise di predisporre controlli specifici per identificare precocemente eventuali altri tumori ai quali il bambino poteva essere predisposto.
Questa storia dimostra un aspetto spesso poco conosciuto dell’oncologia di precisione.
L’analisi genetica non serve soltanto a trovare un nuovo farmaco.
Può anche migliorare la diagnosi, orientare l’utilizzo delle terapie tradizionali e permettere programmi di sorveglianza personalizzati.
Nonostante questi risultati, esiste ancora un ostacolo molto importante.
Le cellule tumorali possono cambiare nel tempo.
Un farmaco mirato può inizialmente funzionare molto bene, ma alcune cellule possono sviluppare nuovi meccanismi che permettono loro di continuare a crescere.
È il fenomeno della resistenza.
Per questo motivo la ricerca deve continuamente sviluppare nuovi medicinali.
Un paziente che oggi riceve un determinato trattamento potrebbe, in caso di progressione, beneficiare di un altro farmaco capace di agire sulla nuova alterazione comparsa nel tumore.
È ciò che è accaduto a Stephen Huff, il giovane paziente con tumore del polmone raccontato nel primo articolo.
L’obiettivo futuro è identificare le resistenze sempre più precocemente e, quando possibile, contrastarle prima che provochino un significativo peggioramento della malattia.
La ricerca sta seguendo diverse strade che potrebbero modificare ulteriormente la cura dei tumori.
Una delle più promettenti riguarda gli esami del sangue capaci di identificare frammenti di DNA provenienti dalle cellule tumorali.
Questa tecnica, chiamata biopsia liquida, potrebbe permettere di seguire nel tempo l’evoluzione biologica della malattia e, in determinati contesti, individuare precocemente una possibile recidiva.
Un’altra prospettiva riguarda i vaccini terapeutici personalizzati, progettati per insegnare al sistema immunitario a riconoscere particolari caratteristiche del tumore di un singolo paziente.
Diversi vaccini di questo tipo sono oggetto di sperimentazione, ma non rappresentano ancora una soluzione consolidata per la maggioranza delle malattie oncologiche.
Anche l’intelligenza artificiale potrebbe avere un ruolo crescente.
L’analisi di enormi quantità di dati genetici, clinici e farmacologici potrebbe aiutare a riconoscere nuove alterazioni importanti e ad accelerare la progettazione di farmaci.
Infine, un campo di grande interesse riguarda la combinazione di diversi trattamenti: farmaci mirati, immunoterapia, chemioterapia e radioterapia.
L’obiettivo è sfruttare i punti di forza di ciascuna strategia, cercando di migliorare i risultati e limitare gli effetti indesiderati.
I progressi scientifici non bastano se rimangono disponibili soltanto per una minoranza di pazienti.
Le analisi genetiche approfondite possono avere costi elevati e richiedono laboratori specializzati.
Anche i nuovi medicinali possono essere particolarmente costosi.
Per questo motivo sarà necessario sviluppare programmi sanitari capaci di rendere accessibili i test e le terapie nei pazienti che possono realmente beneficiarne.
In Italia, come negli altri paesi europei, i test molecolari sono già utilizzati per orientare la cura di diversi tumori.
Le raccomandazioni della Società Europea di Oncologia Medica indicano in quali situazioni le analisi genomiche estese possano essere particolarmente utili.
La sfida dei prossimi anni sarà ampliare progressivamente queste opportunità, assicurando che ogni paziente venga valutato sulla base delle evidenze scientifiche disponibili e che l’accesso alle nuove cure non dipenda dalle sue possibilità economiche.
La ricerca oncologica sta attraversando una fase di trasformazione straordinaria.
Non disponiamo ancora di una cura capace di eliminare tutti i tumori e non possiamo prevedere quando questo obiettivo sarà raggiunto.
Possiamo però affermare che, per un numero crescente di pazienti, si stanno aprendo opportunità terapeutiche che fino a pochi anni fa non esistevano.
Il risultato più importante potrebbe essere quello di trasformare progressivamente alcune neoplasie oggi incurabili in malattie controllabili per periodi sempre più lunghi.
E per molti pazienti questo significa poter continuare a lavorare, vivere con la propria famiglia e conservare una buona qualità di vita.
La medicina del futuro non si limiterà a chiedere quale tumore abbia una persona, ma cercherà di comprendere sempre meglio quale sia il trattamento più adatto proprio a quella persona.
È questa, probabilmente, la vera rivoluzione dell’oncologia moderna.
Dott. Giovanni Creton
Presidente Ryder Italia ETS
